2歲女童患“怪病”臍帶血移植成功治愈

  去年12月底，一名患有罕見克羅恩病的兩歲女童婷婷，使用從北京市臍血庫跨省馳援的臍帶血，進(jìn)行了臍帶血造血干細(xì)胞移植。在上海復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院醫(yī)護(hù)人員的精心治療和照顧下，2016年3月7日小婷婷順利出院。迄今為止，小婷婷是國內(nèi)使用臍帶血造血干細(xì)胞移植成功治愈的第2例炎癥性腸病患兒。

  出生后就發(fā)病，臍帶血來救命

  婷婷出生后僅8天，就開始遭受病痛的折磨，直到2歲才通過基因檢測確診患有由1L-10R(白介素10受體)單基因缺陷引起的克羅恩病。剛到復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院的時(shí)候，婷婷的病情已經(jīng)非常危重，不僅出現(xiàn)嚴(yán)重的腸糜爛，潰瘍，重度營養(yǎng)不良，皮膚瘺管等癥狀，體重也才僅有13斤，小小的身體骨瘦如柴。

  考慮到臍帶血造血干細(xì)胞能夠?qū)γ庖呦到y(tǒng)進(jìn)行重建，同時(shí)臍帶血具有配型成功率高，移植后排異反應(yīng)低等優(yōu)點(diǎn)。醫(yī)生們認(rèn)為采取臍帶血造血干細(xì)胞移植來糾正基因缺陷是治療本病例的首選方案。醫(yī)生在全力穩(wěn)定了婷婷的病情后，為婷婷進(jìn)行了臍帶血造血干細(xì)胞移植。據(jù)了解，該院在去年7月已使用臍帶血造血干細(xì)胞移植成功治愈了一位患有該病的6個(gè)月大的嬰兒。

  2016年2月3日，輸入小婷婷體內(nèi)的臍帶血成功植活，前期的腹瀉癥狀也明顯好轉(zhuǎn)，小婷婷順利出倉。又經(jīng)過一段時(shí)間的住院觀察后，現(xiàn)在婷婷生理的指標(biāo)已經(jīng)達(dá)到正常水平，消化系統(tǒng)功能也恢復(fù)正常，體重現(xiàn)在長到了22斤，整個(gè)人都有了活力和精神。還有不到一個(gè)月，小婷婷即將迎來3歲的生日，未來如果恢復(fù)得好，她完全能像健康的孩子一樣，擁有正常的生活。

  臍帶血應(yīng)用多，“三寶”待治療

  據(jù)了解，去年復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院已經(jīng)使用臍帶血造血干細(xì)胞進(jìn)行了16例移植治療，其中14例都是用于治療免疫系統(tǒng)缺陷疾病(其中包含2例克羅恩病)。該院血液科主任翟教授表示，未來也會在臍帶血的臨床應(yīng)用上進(jìn)行更為深入的研究。目前，在有了前兩例臍帶血移植治療炎癥性腸病患兒的成功經(jīng)驗(yàn)后，該院第三個(gè)寶寶也即將接受臍帶血造血干細(xì)胞治療所患有的炎癥性腸病。

  很多人一提起臍帶血，總是認(rèn)為其只能治療血液病。其實(shí)不然，除了治療血液系統(tǒng)疾病以外，臍帶血還可治療免疫系統(tǒng)、遺傳代謝性及先天性疾病等。婷婷所患的克羅恩病，就是一種與自身免疫相關(guān)的消化系統(tǒng)炎癥性腸道疾病。因此，醫(yī)生使用臍帶血造血干細(xì)胞移植來糾正基因缺陷。

  在我國衛(wèi)生部頒發(fā)的《臍帶血造血干細(xì)胞治療技術(shù)管理規(guī)范(試行)》中規(guī)定，臍帶血造血干細(xì)胞治療技術(shù)適應(yīng)癥包括白血病、骨髓增生異常綜合癥、惡性淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤、惡性腫瘤、重癥再生障礙性貧血、重癥放射病、骨髓衰竭、血紅蛋白病、重癥免疫缺陷病、代謝性疾病等10余類。此外，研究人員正不斷拓展臍帶血的治療領(lǐng)域，其中一些疾病的治療已進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。如在美國clinicaltrials上注冊的臍血治療非血液病臨床實(shí)驗(yàn)，包括新生兒缺血缺氧腦病、帕金森、腦癱、孤獨(dú)癥等。

  臍帶血作為珍貴的造血干細(xì)胞來源，據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，截至2015年底我國臍血臨床應(yīng)用已超過4500份。準(zhǔn)爸媽們可選擇為寶寶自體存儲，為孩子提供一份健康的保障;也可捐到公共庫進(jìn)行保存，用于幫助有需要的人。目前全國僅有7家獲得國家衛(wèi)生計(jì)生委(原國家衛(wèi)生部)批準(zhǔn)并擁有執(zhí)業(yè)許可證的臍帶血庫，分別是北京市臍血庫、廣東省臍血庫、山東省臍血庫、上海市臍血庫、四川省臍血庫、天津市臍血庫和浙江省臍血庫。

（責(zé)任編輯：zxwq）