干細(xì)胞治療產(chǎn)品的歷史、現(xiàn)狀與未來調(diào)查

近幾年，“干細(xì)胞”成為了一個火熱的名詞。一些曾經(jīng)的“不治之癥”有望被這種神奇的細(xì)胞治愈。那么，究竟有哪些干細(xì)胞治療產(chǎn)品已經(jīng)出現(xiàn)了?在未來，又會有哪些產(chǎn)品出現(xiàn)呢?

干細(xì)胞醫(yī)療技術(shù)的臨床應(yīng)用始于1968年，當(dāng)年完成了世界上第一例骨髓移植術(shù)，其有效成分是造血干細(xì)胞。造血干細(xì)胞移植至今仍被用于治療某些惡性血液病和腫瘤，而造血干細(xì)胞的來源逐漸從骨髓替換為外周血，進(jìn)而是臍帶血。全球現(xiàn)每年約進(jìn)行6萬例骨髓移植術(shù)，其中使用自體和同種異體造血干細(xì)胞完成骨髓移植術(shù)的患者人數(shù)分別為近3.5萬和2.5萬例。除骨髓移植術(shù)之外，其它來源的干細(xì)胞產(chǎn)品正逐漸步入臨床應(yīng)用階段，并將逐步超過造血干細(xì)胞的移植數(shù)量。

已經(jīng)上市的干細(xì)胞治療產(chǎn)品

大多數(shù)已上市和正在開發(fā)中的干細(xì)胞治療產(chǎn)品利用的均是間充質(zhì)干細(xì)胞(以下簡稱“MSC”)。目前，全球已經(jīng)批準(zhǔn)的干細(xì)胞治療新藥已經(jīng)達(dá)到8種。據(jù)了解，干細(xì)胞治療產(chǎn)品也已在韓國和加拿大獲準(zhǔn)用于其它適應(yīng)癥。韓國目前批準(zhǔn)了3種產(chǎn)品，包括用于治療急性心梗的Hearticellgram-AMI、用于治療肛門瘺的Cupistem，以及用于治療軟骨損傷和骨關(guān)節(jié)炎的Cartistem。加拿大批準(zhǔn)了用于治療兒童急性移植物抗宿主病的Prochymal。

尚在開發(fā)中的新干細(xì)胞治療產(chǎn)品

據(jù)業(yè)內(nèi)專家介紹，干細(xì)胞治療產(chǎn)品可望在不久之后即獲準(zhǔn)進(jìn)入臨床應(yīng)用。其中，Gamida細(xì)胞公司的StemEx是一種基于多份臍帶血的MSC產(chǎn)品，目標(biāo)適應(yīng)癥為骨髓移植術(shù)，估計(jì)將在2015年前獲準(zhǔn)上市。

針對心血管疾病的在研干細(xì)胞治療產(chǎn)品

雖然通常認(rèn)為MSC不會分化出能夠修復(fù)心血管病變的細(xì)胞譜系，但一些臨床研究卻報(bào)告了陽性結(jié)果。研究人員現(xiàn)在主要認(rèn)為這是由于MSC的營養(yǎng)效應(yīng)所致。在這一領(lǐng)域處于領(lǐng)先地位的是Baxter醫(yī)療保健公司的造血干細(xì)胞產(chǎn)品，它以注入心肌內(nèi)方式使用，目前正在進(jìn)行用于減少慢性心肌缺血患者心絞痛發(fā)作頻率的臨床試驗(yàn)(Ⅲ期)，預(yù)計(jì)在2016年將出結(jié)果。至今獲得的研究數(shù)據(jù)顯示，該產(chǎn)品能夠提高心臟的血流量，減少患者的心絞痛發(fā)作頻率。

Baxter的直接競爭對手是NeoStem公司的AMR-001，后者是一種源自自體骨髓的造血干細(xì)胞產(chǎn)品，以注入栓塞相關(guān)動脈的方式使用，目標(biāo)適應(yīng)癥(適應(yīng)癥?哪個?)為心肌梗塞。AMR-001目前正在進(jìn)行Ⅱ期臨床試驗(yàn)，估計(jì)2014年底出結(jié)果。

其它處于開發(fā)后期的針對心血管病的干細(xì)胞治療產(chǎn)品還有Aastrom公司的Ixmyelocel-T，目前正在治療擴(kuò)張性心肌病的Ⅲ期臨床試驗(yàn)，估計(jì)將在2015年上半年出結(jié)果。Bioheart和Cytori兩公司的干細(xì)胞治療產(chǎn)品亦已分別進(jìn)入了Ⅱ期臨床試驗(yàn)階段。Cardio3生物科學(xué)公司的C-Cure是一種能分化成心肌細(xì)胞，注入心臟使用的自體MSC產(chǎn)品，2012年1月已完成一項(xiàng)Ⅱ/Ⅲ期臨床試驗(yàn)。Aldagen、Cardiogenesis和Pluristem治療學(xué)產(chǎn)品等公司亦在開發(fā)用于治療心血管病的干細(xì)胞產(chǎn)品。

針對自身免疫病的在研干細(xì)胞治療產(chǎn)品

MSC的免疫抑制功能使得它們有望用于治療類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎和節(jié)段性回腸炎(即克羅恩病)等自身免疫疾病。為此，在這一領(lǐng)域處于開發(fā)領(lǐng)先地位的Osiris治療學(xué)產(chǎn)品公司的Prochymal正在進(jìn)行一系列臨床試驗(yàn)，以致力于證實(shí)其對自身免疫疾病治療的有效性。而Alliancells生物科學(xué)和AlloCure兩家公司也在開發(fā)此類干細(xì)胞治療產(chǎn)品。

針對糖尿病的在研干細(xì)胞治療產(chǎn)品

糖尿病是干細(xì)胞療法的重要目標(biāo)適應(yīng)癥之一。干細(xì)胞衍生的胰腺胰島β細(xì)胞能夠被移植至胰腺內(nèi)，從而潛在治愈需要胰島素長期管理的1型糖尿病患者。不過，在這一亞領(lǐng)域仍有一些相關(guān)問題亟待解決，包括能否避免移植后的排異反應(yīng)、移植后是否有長期的治療應(yīng)答，以及可否獲得充足的供體等。Cellonis生物技術(shù)、Ixion生物技術(shù)和ViaCyte三家公司都在開發(fā)此類干細(xì)胞治療產(chǎn)品。

針對中樞神經(jīng)系統(tǒng)疫病的在研干細(xì)胞治療產(chǎn)品

中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病也是干細(xì)胞療法的重要目標(biāo)適應(yīng)癥之一。目前，BrainStorm治療學(xué)產(chǎn)品和NeuroGeneration兩家公司正在積極開發(fā)用于治療帕金森病的干細(xì)胞治療產(chǎn)品，Neuralstem公司則在研究人神經(jīng)細(xì)胞產(chǎn)品，后者被認(rèn)為可能具有神經(jīng)保護(hù)作用。ReNeuron公司也在研究一種名為ReN001的神經(jīng)細(xì)胞產(chǎn)品，并已開始在缺血性卒中患者中進(jìn)行臨床試驗(yàn)。此外，StemCell治療學(xué)產(chǎn)品公司的旨在使卒中后功能性腦質(zhì)再生的NTx-265和StemCells公司的旨在治療神經(jīng)元蠟樣脂褐質(zhì)沉積癥(即巴登病)的神經(jīng)細(xì)胞產(chǎn)品亦已進(jìn)入了臨床試驗(yàn)階段。StemCells公司仍然在繼續(xù)開發(fā)用于治療阿爾茨海默病的干細(xì)胞治療產(chǎn)品。

未來干細(xì)胞療法的市場展望

以上只是對未來幾年內(nèi)將會出現(xiàn)的部分干細(xì)胞治療產(chǎn)品的展望。我們相信，在未來5年左右的時間里干細(xì)胞治療產(chǎn)品將呈現(xiàn)爆發(fā)性增長，它們能夠治療的疾病種類也將會越來越多。在2011年，全球干細(xì)胞治療產(chǎn)品市值為27.2億美元，該市場幾乎由MSC治療產(chǎn)品占據(jù)全部河山。而干細(xì)胞庫和干細(xì)胞輔助產(chǎn)品的合計(jì)銷售額也高達(dá)26.5億美元。整體來看，干細(xì)胞療法的應(yīng)用前景廣闊，其總市場預(yù)期在2016年將擴(kuò)展至89億美元。

（責(zé)任編輯：zxwq）