劉革新：加快罕見病立法推動孤兒藥研發(fā)

目前，全球罕見病種類達(dá)6000—8000種，其中包含血友病、苯丙酮癥、結(jié)節(jié)性硬化癥、軟骨發(fā)育不全癥、肺動脈高壓癥、白化癥等，針對這些罕見疾病的藥物，通稱為“孤兒藥”。為了促進(jìn)“孤兒藥”的研發(fā)生產(chǎn)，很多國家和地區(qū)政府都制定了激勵政策。而在我國，罕見病患者的治療藥物基本依賴進(jìn)口，且缺乏保障政策。對此，全國政協(xié)委員，科倫藥業(yè)董事長劉革新在3月4日下午舉辦的2015醫(yī)藥界兩會代表委員座談會上建議，應(yīng)加快罕見病立法，以推動孤兒藥的研發(fā)。

劉革新指出，為了促進(jìn)孤兒藥的研發(fā)生產(chǎn)，很多國家地區(qū)都制訂了激勵政策。但我國孤兒藥極度缺乏，罕見病患者未得到有效救治，直接導(dǎo)致我國罕見病患者治療藥物基本依賴進(jìn)口，國家對罕見病的治療費(fèi)用尚無保證政策。

事實(shí)上，罕見病的藥物都十分昂貴，一般治療家庭無力承擔(dān)治療費(fèi)用。以戈謝氏病為例，該種疾病全國患病人數(shù)大約有1000人，但沒有治療這種疾病的國產(chǎn)藥物，完全依賴進(jìn)口，一個成年患者的藥費(fèi)每年超過200萬元，且需要終生用藥，很少有戈謝病患者能夠自行買藥。

所以劉革新分析，從獲得性可負(fù)擔(dān)性角度分析，我國孤兒藥的現(xiàn)狀極不樂觀。

首先，可獲得性方面，我國上市孤兒藥130多種，按照WHO的標(biāo)準(zhǔn)罕見病達(dá)到六千到八千種，我國130種孤兒藥遠(yuǎn)遠(yuǎn)不能滿足罕見病治療需求。

其次，在可負(fù)擔(dān)行方面，現(xiàn)階段我國罕見病患者不得不面對價格高昂進(jìn)入醫(yī)保目錄少報銷比例不高的問題，由于缺乏針對孤兒藥的特殊遴選機(jī)制，使得我國基本藥物目錄、醫(yī)保藥物目錄中孤兒藥的數(shù)量少之又少。

“醫(yī)保目錄對孤兒藥進(jìn)行補(bǔ)償性的支付比例也是非常之低”，劉革新表示，“目前美國批準(zhǔn)的孤兒藥中，納入我國基本醫(yī)療保險藥物目錄的共有39個，其中三個為甲類藥物可享受全額報銷，其余為乙類或省增補(bǔ)，患者承擔(dān)一定比例的費(fèi)用，這個比例大約是5%—20%”。

對此，劉革新坦言，急需借鑒發(fā)達(dá)國家的成熟經(jīng)驗(yàn)，加快罕見病立法，推動孤兒藥研發(fā)，改善我國罕見病患者的治療現(xiàn)狀。他透露，在今年的提案中，將會對孤兒藥的現(xiàn)狀做出幾點(diǎn)建議：

一、明確罕見病的定義，建立孤兒藥認(rèn)定制度，并將這種認(rèn)定作為孤兒藥注冊審批的前置程序，獲得認(rèn)定者可享受特殊審批等相應(yīng)優(yōu)惠政策。

二、多方聯(lián)動，制訂科研激勵政策和產(chǎn)業(yè)政策，引導(dǎo)孤兒藥研發(fā)，建議衛(wèi)生藥檢、科技、財政等多部門聯(lián)動，設(shè)立專項(xiàng)基金，資助原創(chuàng)性孤兒藥研發(fā)，鼓勵對專利延期的孤兒藥研發(fā)，引導(dǎo)孤兒藥研發(fā)，加快孤兒藥上市進(jìn)度。

三、簡化孤兒藥審評審批程序，制訂孤兒藥優(yōu)先審評的實(shí)施細(xì)則，包括臨床實(shí)驗(yàn)減免及特殊審批。

四、市場獨(dú)占與稅費(fèi)減免，制訂孤兒藥市場獨(dú)占單獨(dú)定價及稅費(fèi)減免優(yōu)惠政策。

五、建立完善罕見病制度，納入大病保險，建立社會患者共擔(dān)機(jī)制，將孤兒藥作為特殊藥品納入國家醫(yī)療保險目錄，各省市參照醫(yī)保藥品報銷目錄進(jìn)行報銷。

（責(zé)任編輯：zxwq）