日學(xué)者用iPS細(xì)胞修復(fù)引發(fā)肌肉萎縮癥的基因

【環(huán)球網(wǎng)報(bào)道記者王歡】據(jù)日本共同社11月27日?qǐng)?bào)道，日本京都大學(xué)助教堀田秋津(主攻干細(xì)胞基因工學(xué))的研究小組在26日的美國(guó)科學(xué)雜志網(wǎng)絡(luò)版上發(fā)表研究成果稱，首次成功利用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPS細(xì)胞)修復(fù)了會(huì)引發(fā)肌肉萎縮癥的遺傳基因。

由于iPS細(xì)胞能夠在人體外重現(xiàn)疾病癥狀，因此研究小組使用了顯示出肌肉萎縮癥狀的iPS細(xì)胞，修復(fù)了基因，使其不再制造導(dǎo)致發(fā)病的異常蛋白質(zhì)。據(jù)介紹，該成果將有助于研發(fā)改善癥狀的新治療方法。

肌肉萎縮癥中常見(jiàn)的Duchenne型的發(fā)病原因是：患者體內(nèi)維持肌肉結(jié)構(gòu)所必須的蛋白質(zhì)dystrophin的合成因基因出現(xiàn)變異，導(dǎo)致合成反應(yīng)中途停止，產(chǎn)生異常蛋白質(zhì)，結(jié)果引起肌力減弱和肌肉萎縮。雖然人們對(duì)通過(guò)操控基因進(jìn)行治療寄予厚望，但僅修復(fù)成為病因的基因而不傷及其他基因十分困難。

研究小組采集了Duchenne型患者的皮膚細(xì)胞，制成iPS細(xì)胞。該iPS細(xì)胞因部分基因缺失而無(wú)法生成dystrophin。研究小組通過(guò)可以辨識(shí)基因構(gòu)造進(jìn)行操控的方法，成功實(shí)施了修復(fù)。當(dāng)把iPS細(xì)胞變?yōu)榧∪饧?xì)胞后，就會(huì)產(chǎn)生dystrophin。據(jù)悉，將這種正常的肌肉細(xì)胞移植給患者，有可能改善癥狀。

使用上述方法后，不需要修復(fù)的基因沒(méi)有發(fā)現(xiàn)重大損傷和變化。堀田表示：“尚未變成肌肉的細(xì)胞容易在體內(nèi)穩(wěn)定生存，最適合進(jìn)行移植。我們將努力研究制作方法。”

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